Prontuario Farmaceutico

Il miglior prontuario farmaceutico

Galafold 14CPS 123MG

Capsule rigide in blister

€ 25321.26

Farmaco etico

Classe A

Principio attivoMigalastat
GruppoAltri farmaci dell'apparato gastrointestinale del metabolismo
ATCA16AX14 - Migalastat
RicettaRrl - ripetibile limitativa
SSNConcedibile esente
ProduttoreAmicus therapeutics uk ltd
ConservazioneAl riparo dall'umidità
GlutineNon contiene glutine    
LattosioNon contiene lattosio   
Codice AICA044884017

Indicazioni - Posologia - Controindicazioni - Avvertenze e precauzioni - Interazioni - Gravidanza e allattamento - Effetti indesiderati - Conservazione

Indicazioni

Galafold è indicato per il trattamento a lungo termine negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 16 anni, con una diagnosi accertata di malattia di Fabry (carenza dell’α–galattosidasi A) e caratterizzati da una mutazione suscettibile (vedere le tabelle del paragrafo 5.1).

Posologia

Il trattamento con Galafold deve essere iniziato e monitorato da medici specialisti con esperienza nella diagnosi e nel trattamento della malattia di Fabry. Galafold non è indicato per l’uso concomitante con la terapia enzimatica sostitutiva (vedere paragrafo 4.4). Posologia Il regime posologico raccomandato negli adulti e negli adolescenti di età pari o superiore a 16 anni è migalastat 123 mg (1 capsula) a giorni alterni e alla stessa ora. Dose dimenticata Galafold non deve essere assunto per due giorni consecutivi. Se la dose viene completamente dimenticata nel giorno di somministrazione, i pazienti dovranno assumere nuovamente Galafold nel giorno di somministrazione successivo, all’ora stabilita. Popolazione pediatrica La sicurezza e l’efficacia di Galafold nei bambini di età compresa tra 0 e 15 anni non è stata ancora stabilita. Non ci sono dati disponibili. Popolazioni speciali Popolazione anziana Non è necessario un aggiustamento della dose in base all’età (vedere paragrafo 5.2). Compromissione renale Galafold è controindicato in pazienti con malattia di Fabry che hanno un GFR (tasso di filtrazione glomerulare) stimato inferiore a 30 mL/min/1,73 m² (vedere paragrafo 5.2). Compromissione epatica Non è necessario un aggiustamento della dose di Galafold in pazienti con compromissione epatica (vedere paragrafo 5.2). Modo di somministrazione Per uso orale. Poiché l’esposizione a Galafold diminuisce di circa il 40% in caso di assunzione con il cibo, il medicinale non deve essere assunto durante le due ore precedenti o successive a un pasto. Per garantire benefici ottimali per il paziente, Galafold deve essere assunto a giorni alterni alla stessa ora. Le capsule devono essere deglutite intere. Le capsule non devono essere divise, rotte o frantumate.

Controindicazioni

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti elencati al paragrafo 6.1.

Avvertenze e precauzioni

Nei pazienti che hanno iniziato o che sono passati alla terapia con Galafold si consiglia di monitorare periodicamente la funzione renale, i parametri ecocardiografici e i marker biochimici (ogni 6 mesi). In caso di deterioramento clinico significativo è necessario eseguire ulteriori valutazioni cliniche oppure considerare la sospensione del trattamento con Galafold. Galafold non è indicato in pazienti con mutazioni non suscettibili (vedere paragrafo 5.1). Non è stata riscontrata una riduzione della proteinuria in pazienti trattati con Galafold. L’uso di Galafold non è raccomandato in pazienti con severa insufficienza renale, definita da un tasso di filtrazione glomerulare stimato inferiore a 30 mL/min/1,73m² (vedere paragrafo 5.2). Dati limitati suggeriscono che la somministrazione concomitante di una dose singola di Galafold e di una infusione della terapia enzimatica sostitutiva standard accresca l’esposizione all’agalsidasi fino a 5 volte. Questo studio indica inoltre che l’agalsidasi non ha alcun effetto sulla farmacocinetica di migalastat. L’uso concomitante di Galafold con la terapia enzimatica sostitutiva non è indicato.

Interazioni

Dati in vitro suggeriscono che migalastat non è un induttore di CYP1A2, 2B6 o 3A4. Inoltre, migalastat non è un inibitore o un substrato di CYP1A2, 2A6, 2B6, 2C8, 2C9, 2C19, 2D6, 2E1 o 3A4/5. Migalastat non è un substrato per MDR1 o BCRP né un inibitore dei trasportatori di efflusso umani BCRP, MDR1 o BSEP. In aggiunta, migalastat non è un substrato per MATE1, MATE2–K, OAT1, OAT3 o OCT2 né è un inibitore dei trasportatori di captazione umani OATP1B1, OATP1B3, OAT1, OAT3, OCT1, OCT2, MATE1 o MATE2–K.

Effetti indesiderati

Riassunto del profilo di sicurezza La reazione avversa più comune era la cefalea, che è stata riscontrata in circa il 10% dei pazienti che hanno ricevuto Galafold. Tabella delle reazioni avverse Le frequenze sono definite in base ai seguenti parametri: molto comune (≥1/10), comune (da ≥1/100 a <1/10), non comune (da ≥1/1 000 a <1/100), raro (da ≥1/10 000 a <1/1 000), molto raro (<1/10 000) e non noto (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili). Per ogni gruppo di frequenza, le reazioni avverse sono presentate in ordine decrescente di frequenza, secondo la classificazione per sistemi e organi. Tabella 1: Reazioni avverse segnalate con Galafold negli studi clinici

Classificazione per sistemi e organi Molto comune Comune
Disturbi psichiatrici   Depressione
Patologie del sistema nervoso Cefalea Parestesia Capogiri Ipoestesia
Patologie dell’orecchio e del labirinto   Vertigini
Patologie cardiache   Palpitazioni
Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche   Dispnea Epistassi
Patologie gastrointestinali   Diarrea Nausea Dolore addominale Stipsi Bocca secca Bisogno urgente di defecare Dispepsia
Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo   Eruzione cutanea Prurito
Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo   Spasmi muscolari Mialgia Torcicollo Dolore alle estremità
Patologie renali e urinarie   Proteinuria
Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione   Affaticamento Dolore
Esami diagnostici   Aumento della creatinfosfochinasi nel sangue Peso aumentato
Segnalazione delle reazioni avverse sospette La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l’autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione.

Gravidanza e allattamento

Donne in età fertile/contraccezione per gli uomini e le donne Galafold non è raccomandato in donne in età fertile che non usano misure contraccettive. Gravidanza I dati relativi all’uso di Galafold in donne in gravidanza sono limitati. Nei conigli è stata riscontrata tossicità per lo sviluppo solo a dosi tossiche per la madre (vedere paragrafo 5.3). Galafold non è raccomandato durante la gravidanza. Allattamento Non è noto se Galafold sia secreto nel latte materno umano. Tuttavia, si è visto che migalastat viene escreto nel latte materno dei ratti. Di conseguenza, non si esclude il rischio di esposizione a migalastat del neonato durante l’allattamento con latte materno. Si deve decidere se interrompere l’allattamento con latte materno o interrompere la terapia con Galafold, tenendo in considerazione il beneficio dell’allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna. Fertilità Gli effetti di Galafold sulla fertilità nell’uomo non sono stati studiati. Nei ratti maschi un’infertilità transitoria e completamente reversibile è stata associata al trattamento con migalastat a tutte le dosi valutate. &EGRAVE; stata riscontrata la completa reversibilità dopo 4 settimane dalla sospensione della dose. Simili conclusioni sono state osservate in fase pre–clinica, in seguito a trattamento con altri iminozuccheri (vedere paragrafo 5.3). Migalastat non ha avuto effetti sulla fertilità dei ratti femmine.

Conservazione

Questo medicinale non richiede condizioni di conservazione a particolari temperature. Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dall’umidità.

About

Creato da Giuseppe Pipero.